Populære Innlegg

Redaksjonens - 2019

Hvorfor Global Blood Therapeutics økte 16,7% høyere i januar

Anonim

Hva skjedde

En presentasjon på JP Morgan Healthcare Conference i begynnelsen av januar opplevde spenning som Global Blood Therapeutics

(NASDAQ: GBT)

kunne være i ferd med å lansere et blockbuster stoff for seglcelle sykdom, en smertefull genetisk lidelse som påvirker hundrevis av tusen mennesker over hele verden. Ord som ledelsen har til hensikt å snakke om det nye stoffets applikasjonsalternativer med Food and Drug Administration, sendte snart aksjer på 16, 7% høyere i januar, ifølge S & P Global Market Intelligence.

Og så

Global Blood Therapeutics har bare ett legemiddel i sin kliniske fase pipeline: voxelotor, en oral, en gang daglig behandling av seglcelle sykdom (SCD). Voxelotor bidrar til å forhindre at røde blodlegemer dannes i deres ukjente "segl" -utseende ved å øke mengden oksygen i hemoglobin.

I desember ble data avdekket av ledelsen som viste at en 1, 500 mg daglig dose av voxelotor økte hemoglobin ved 24 ukers mark med minst 1 gram per deciliter hos 65% av pasientene. Det var betydelig bedre enn de 33% av pasientene som opplever forbedringen etter en placebo.

Selskapet sa også at FDA har avtalt seg om en akselerert vei som kunne tillate voxelotor å nå markedet raskere. Et møte er planlagt med regulatorer innen utgangen av kvartalet for å diskutere Voxelotors potensial, ifølge en presentasjon på JP Morgan konferansen i forrige måned.

Sjekk ut det siste

innkjøpsavskrivninger for selskaper vi dekker

.

Hva nå

Hvis møtet går bra og voxelotor får til slutt et grønt lys, kan det markere et stort fremskritt når det gjelder behandling av SCD-pasienter. SCD kan forårsake smertefulle vaso-okklusive kriser som lander pasienter på sykehuset. I gjennomsnitt er en seglcellepasientens levetid 20 til 30 år kortere enn en sunn person, og kostnaden for omsorg for disse pasientene er omtrent $ 200 000 per år. Fordi over 100 000 pasienter i USA alene har SCD og det er et ubestridelig behov for nye behandlingsalternativer, er håp høyt at voxelotoren har blokkeringspotensial.

Det er imidlertid ingen garanti for at voxelotor krysser målstreken. Dens kliniske studier evaluerer evnen til å øke hemoglobin og hjerneblodstrøm, og det er ikke det primære sluttpunktet som vanligvis brukes til å støtte godkjenninger i denne indikasjonen. Tidligere har fokus vært på å redusere vaso-okklusive kriser. Det er også risiko for at markedet for SCD-behandling vil bli forstyrret av genterapi i utvikling som er utviklet for å gjenopprette normal hemoglobinproduksjon i en en-og-ferdig dose. Hvis genterapi er vellykket, kan det redusere voxelotorens toppsalgsmulighet betydelig.