Populære Innlegg

Redaksjonens - 2019

Hvor vil CRISPR terapeutikk være på 10 år?

Anonim

Forutsi fremtiden er aldri lett (i hvert fall ikke med noe håp om å være eksternt nøyaktig). Men det er spesielt vanskelig å forsøke å se på ti år i fremtiden for en biotech på et tidlig stadium.

CRISPR Therapeutics

(NASDAQ: CRSP)

handler om så tidlig som du kan få med tidlige bioteknologier. Selskapet startet sin første kliniske studie bare for noen måneder siden. Det er flere baner som kan utfolde seg basert på hvordan denne studien og andre utvikler seg. Hvor vil CRISPR Therapeutics være et tiår fra nå? Her er noen mulige futures for den kommende bioteknologien.

Drømmescenario

CRISPR Therapeutics drømmescenario vil definitivt inkludere en rungende suksess for sin ledende pipeline kandidat, CTX001. Bioteknologien registrerer for tiden pasienter i et par fase 1/2 kliniske studier som evaluerer genredigeringsbehandlingen ved behandling av sjeldne blodsykdommer beta-thalassemi og sykkelcelle sykdom (SCD).

Begge disse studiene er planlagt å vikle opp i 2022, selv om primære resultater bør være tilgjengelige tidlig i 2021. Forutsatt at alt går bra, vil CRISPR Therapeutics fremme CTX001 til registreringsstudier. Og hvis disse studiene lykkes, kan bioteknologien ha sitt første produkt på markedet godt innen 10 år fra nå.

I dette scenarioet vil CRISPR Therapeutics sannsynligvis generere inntekter i 2029 på over 1 milliard dollar med CTX001. Nåværende behandlinger for beta-thalassemi og SCD er svært begrenset. Pasienter krever ofte transfusjoner og sykehusinnleggelse. CTX001 kan være en livredder for tusenvis av pasienter hvert år.

Men CRISPR Therapeutics kan også ha et annet produkt på markedet om 10 år. Bioteknologien planlegger å starte en tidlig stadium klinisk studie av allogen CAR-T terapi CTX110 i første halvdel av 2019. Nåværende CAR-T terapi krever dyre og sakte prosesser der pasientens egne T-celler er genetisk konstruert for å bekjempe spesifikke typer kreft . Allogene CAR-T-terapier bruker genmodifiserte T-celler fra friske donorer. Disse "off-the-shelf" -terapiene muliggjør umiddelbar behandling til lavere kostnader.

CTX110 målretter tumorer som uttrykker CD19 proteinet. CRISPR Therapeutics har også flere andre allogene CAR-T-terapier i preklinisk testing som retter seg mot andre svulster, inkludert de som uttrykker BCMA og CD70. I et drømmescenario vil bioteknologien utnytte hva det lærer med CTX110 til positive studier for andre CAR-T-terapier og lansere de mest effektive kreftbehandlingene som er tilgjengelige. Suksess for sine allogene CAR-T-terapier kan gjøre CRISPR Therapeutics til en av de hotteste bioteknene på markedet i 2029.

Nightmare scenario

Ting kan vise seg mye verre for CRISPR Therapeutics, skjønt. Det er en reell mulighet for at sikkerhetsproblemer kan dømme selskapets underliggende teknologi.

CRISPR Therapeutics navngitt seg etter genredigeringsmetoden som den har hjulpet pioner - CRISPR (Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats). Med CRISPR brukes bakterielle enzymer til å målrette mot bestemte deler av DNA. Sekvenser i DNA kan forstyrres (inaktiveres), slettes eller erstattes.

To alvorlige bekymringer har blitt reist om CRISPR. En er at det kan være utilsiktede "off-target" endringer som gjøres ved bruk av CRISPR for å redigere DNA-sekvenser. En annen er at bruk av CRISPR kan øke risikoen for kreft.

Marerittscenariet for CRISPR Therapeutics er at disse eller andre problemer forårsaker bioteknologins innsats for å utvikle genredigeringsbehandlinger for sjeldne sykdommer og allogene CAR-T-terapier til flop. Dette ville gå utover bare en klinisk studiefeil, men ville påvirke bioteknens hele tilnærming til forskning og utvikling. Skulle alvorlige og uoppløselige problemer oppstå med CRISPR-genredigering, kan CRISPR Therapeutics kanskje ikke eksistere 10 år fra nå.

En mer sannsynlig fremtid

Min oppfatning er at mareritt scenariet for CRISPR Therapeutics er mye mindre sannsynlig enn drømmescenen er. Det er ikke å si at nye sikkerhetsproblemer ikke vil oppstå med CRISPR. Imidlertid tror jeg ikke noen av dem vil være totalt showstoppere.

På den annen side kan CRISPR Therapeutics ikke ha en jevn vei til suksess. Selskapet stod allerede overfor en klinisk FDA-klinikk på begynnelsen av klinisk testing hos mennesker CTX001, selv om dette kliniske holdet senere ble løftet. Det vil ikke være overraskende for CRISPR Therapeutics å løpe inn i flere støt og forhindringer når det forandrer sine pipeline kandidater.

Jeg tror at CRISPR Therapeutics vil oppnå suksess med CTX001. Tilnærmingen er i utgangspunktet å etterligne naturlig forekommende genetiske varianter som gjør det mulig for enkelte pasienter med beta-thalassemi og SCD å ha redusert og til og med ingen symptomer på sykdommene. Fordi sykdommens genetikk er så godt forstått, tror jeg det forbedrer CRISPR Therapeutics 'odds for klinisk suksess.

Min fornemmelse er at selskapet også vil oppnå sitt mål om å utvikle allogene CAR-T-terapier ved hjelp av CRISPR-genredigering. Og jeg tror at dette vil gi en enda større langsiktig mulighet for CRISPR Therapeutics enn CTX001.

Det er imidlertid ett aspekt av mareritt scenariet som jeg mistenker vil skje en gang innen de neste 10 årene: CRISPR Therapeutics vil ikke eksistere. Jeg mener ikke at selskapet vil brette opp. I stedet tror jeg at bioteknikken sannsynligvis vil bli ervervet.

De åpenbare kandidatene til å kjøpe CRISPR Therapeutics er de to store partnerne, enten Bayer eller Vertex Pharmaceuticals . Både Bayer og Vertex eier allerede innsatser i CRISPR Therapeutics.

Mine penger ville være på Vertex, og til slutt kjøpte han genredigeringspartneren på et tidspunkt nedover veien. Det er en god passform mellom de to selskapene når det gjelder vitenskapelig fokus. Vertex vokser også raskt sitt kontante lager som det vil ønske å sette i bruk.

Vil mine spådommer vise seg å være nøyaktige? Sjekk tilbake i 2029.

Sjekk ut alle våre inntjeningsanropskript.