Populære Innlegg

Redaksjonens - 2019

Hvor skal Aurinia Pharmaceuticals være i 5 år?

Anonim

Å forutsi fremtiden er ikke vanskelig i det hele tatt. Forutsi fremtiden nøyaktig er en annen sak helt og holdent.

Jeg ville si det i utgangspunktet før jeg forsøkte å forutsi hvordan ting vil utvikle seg til Aurinia Pharmaceuticals

(NASDAQ: AUPH)

. Det er vanskelig nok å ha en følelse av hvordan et stort, etablert selskap vil utføre. Men Aurinia er en bioteknologi i klinisk stadium, som prognostiserer med enhver grad av selvtillit ved siden av umulig. Likevel, her er der jeg tror Aurinia Pharmaceuticals vil være fem år fra nå.

Spiller oddsen

Aurinia har en eneste rørledningskandidat. Voklosporin er en calcineurininhibitor som undertrykker immunrespons. Blokkering av en persons immunsystem er vanligvis ikke bra, men det er en stor positiv når kroppens immunsystem angriper en persons eget vev. Det er akkurat det som skjer med lupus nephritis (LN), en nyresvikt som påvirker mer enn 500 000 mennesker i USA

Selskapet har en sen-fase studie pågår evaluering voclosporin i behandling av LN. Aurinia planlegger å starte en fase 2 studie av voklosporin i 2018 for behandling av fokal segmentell glomerulosklerose (FSGS) og minimal forandringssykdom (MCD). Den har også til hensikt å starte en annen fase 2a-studie av vokalsporin oftalmisk løsning (VOS), en vandig løsning som inneholder 0, 2% voklosporin, neste år som vurderer toleranse hos pasienter med tørrøysyndrom (DES).

Sannsynligvis den smarteste tingen å gjøre med å forutsi fremtiden for Aurinia er å bare spille oddsen. Når du ikke vet et utfall, er det ikke en dårlig ide å gå med sannsynligheter. Så hva er voklosporin (og, i forlengelse, Aurinia) sjansene for suksess?

Basert på data utgitt av bioteknologibransjen Biotech Innovation Organization (BIO), vinner mindre enn halvparten (49, 6%) av narkotika i kliniske studier i sen stadium i siste instans godkjenning. Bare 15% av stoffene i fase 2-studier får godkjenning. Hvis jeg bare skulle spille oddsen, ville min forutsigelse være at Aurinia ikke vil være i god form fem år fra nå.

Nostradamus og tall

Imidlertid kunne de store prediktorer fra fortiden som Nostradamus ikke bryr seg mindre om tall. Det er noen tall for Aurinia, som jeg tror er viktig for å forutse fremtiden - og mye viktigere enn sannsynligheter.

Aurinis resultater fra fase 2b-studien av voklosporin ved behandling av LN gir rikelig grunn til å forvente mer enn bare 50-50 sjanse for endelig godkjenning. Det var ikke en liten studie, med 256 pasienter som deltok på 20 sentre. Nesten halvparten (49%) av pasientene som tok den laveste dosen av voklosporin, opplevde fullstendig remisjon etter 48 uker, sammenlignet med 24% av pasientene på placebo. Over to tredjedeler av pasientene som tok voklosporin hadde delvis remisjon etter 48 uker, mot 48% av pasientene på placebo. Dette er svært signifikante forskjeller.

Det var ikke noen alvorlige sikkerhetsproblemer fra studien, heller. Faktisk hadde pasienter på placebo verre sikkerhetsresultater enn at en av gruppene tok voklosporin, med tre dødsfall og en malignitet rapportert i kontrollarmen etter studiebehandlingsperioden.

Et annet tall som jeg føler er nøkkelen til å tenke gjennom Aurinis fremtid er null. Det er så mange behandlinger som er godkjent for LN i USA og i Europa. Hvis voklosporin vinner godkjenning, er det et stort markedspotensial - kanskje $ 1, 5 milliarder årlig eller høyere. Det er ikke rart at Aurinias kliniske suksess tidligere i år førte til at aksjen svekket seg.

Og spådommen er ...

Hvor skal Aurinia Pharmaceuticals være fem år fra nå? Jeg forutsier at bioteknologien vil ha et par år med markedsføring voclosporin under beltet da. Dette forutsetter at senstudiet går bra, og at Aurinia starter sin rullende New Drug Application (NDA) innsending i andre halvdel av 2018 og bryter den opp i første halvdel av 2019.

Imidlertid tror jeg ikke Aurinia vil være Aurinia i 2022. Hvis voclosporin er vellykket som jeg mistenker det vil være, er min oppfatning at en stor narkotikamaker vil skje opp Aurinia for lenge. Jeg vil ikke gå ut på et lem og forutse hvilket selskap som vil skaffe Aurinia. Men det ville ikke overraske meg i det hele tatt om det var AbbVie . Rich Gonzalez, AbbVies administrerende direktør, uttalte på Credit Suisse helsekonferanse i forrige uke at lupus er et område med "høy interesse" for selskapet.

Som jeg sa tidligere, er det vanskeligere å foreta presise spådommer enn å lage spådommer. Aurinias resultater fra sin senstudie av voklosporin, som skal være tilgjengelig tidlig i 2019, vil gå langt for å avgjøre om jeg er på sporet. Jeg ville ikke sette noen penger på nøyaktigheten av min prediksjon, men jeg ville ikke satse imot det heller.