Populære Innlegg

Redaksjonens - 2019

Her er hvorfor CRISPR-aksjer har vunnet så mye som 169% i 2018 (så langt)

Anonim

Hva skjedde

Andeler i de tre selskapene som har pionerer i medisinsk bruk av CRISPR-genredigeringsverktøy, har økt høyere gjennom første halvdel av 2018. Det er fordi mange år etter at de kun kunne diskutere mulighetene for teknologien, vil investorene snart kunne se det ( forhåpentligvis) fremgang gjennom regulerte kliniske studier.

Ifølge data fra S & P Global Market Intelligence, topp CRISPR Therapeutics trioen med årlige gevinster på 169% og en markedsverdi på nesten $ 3 milliarder. Intellia Therapeutics er neste med en økning på 63% og en markedsverdi på 1, 3 milliarder dollar. Editas Medicine, som har klart et 25% sprang siden begynnelsen av året, er verdsatt til 1, 8 milliarder dollar. Den kom inn i januar som den mest verdifulle av de tre.

Og så

Alle tre selskapene er på ferd med å undersøke deres unike CRISPR-verktøy i klinikken for første gang, og deres respektive aksjeopptredener hittil i år korrelerer med hvor nær hver er å starte kliniske forsøk.

CRISPR Therapeutics er lengst sammen og ser ut til å påbegynne kliniske forsøk for sin ledende legemiddelkandidat, CTX001, som behandling av blodsykdommer som seglcelle innen utgangen av dette året. Mens den ble plassert på klinisk hold av US Food and Drug Administration i slutten av mai, vil selskapet og dets partner Vertex fortsette med en fase 1/2 prøve i Europa som planlagt. Ønsker ikke å hvile på sin ledelse, er selskapet på utkikk etter å legge inn sitt andre undersøkende nye stoff (IND) søknad innen utgangen av 2018.

I mellomtiden, Rediger Medicine fortalte investorer at det ville legge inn en IND for sin ledende narkotikakandidat i midten av 2018, slik at investorer bør forvente at nyheter noen dag nå. Selskapet vil først ta sikte på LCA10, en sjelden øyesykdom.

Intellia Therapeutics er lengst bak, da det ikke forventer å sende inn en IND til slutten av 2019. Det kan fungere i selskapets favør i det lange løp, da det jobber med et nytt leveringssystem (en av de største spørsmålstegn for alle tre selskapene) for å øke effektiviteten og sikkerheten til terapeutikken, den første som vil bli evaluert for å behandle en sjelden metabolisk sykdom kalt transthyretin amyloidose.

Selskap

Slutt Q1 2018 Kontantbalanse

IND Arkiveringsveiledning

CRISPR Therapeutics

(NASDAQ: CRSP)

342 millioner dollar

Påbegynner første kliniske forsøk innen utgangen av 2018, andre IND innen utgangen av 2018

Redigeringsmedisin

(NASDAQ: EDIT)

$ 359 millioner

Mid-2018

Intellia Therapeutics

(NASDAQ: NTLA)

328 millioner dollar

Slutten av 2019

Alle tre aksjene har i stor grad pusset bort bekymringer som hevdes i juni at CRISPR-verktøy kunne potensielt avstille eksisterende og potensielt kreftformede mutasjoner innenfor celler. Mens ingen av de ledende stoffkandidatene ville bli påvirket av tilnærmingene som ble brukt, må alle tre rørledninger navigere den hindringen til slutt.

Hva nå

Investorer spår at genredigering vil bli en spilleskifter i medisin - og de kan være riktige. Det er imidlertid viktig å huske at CRISPR-verktøyene fremdeles er i barndommen i klinikken. Det er fortsatt spørsmål om optimal levering av terapeutisk nyttelast i menneskelige celler hos en pasient, det beste kutteenzymet, og utløsningen av DNA-reparasjonsmekanismer blir avhengig av å fullføre den genetiske kirurgiske prosedyren. Hver har implikasjoner for effektiviteten og sikkerheten til teknologien.

Med tanke på disse spørsmålene (og mer) finner de første svarene deres i kliniske studier som ennå ikke har begynt, og at disse selskapene er verdsatt til inntil 3 milliarder dollar, bør investorer forstå det høye risikoen som er involvert i CRISPR-aksjer på dette tidspunktet i utvikling. Det kan være en lang vei å gå før virkeligheten treffer sprøytenarkomanen.