Populære Innlegg

Redaksjonens - 2019

3 grunner til at CRISPR-aksjer kunne holde økende

Anonim

I en del av aksjemarkedet fester investorene seg som om det er 1999 igjen. Millioner strømmer inn i genredigerende bioteknikker, selv om alle vet at det er en god sjanse, ingen av disse selskapene vil noensinne tjene penger.

Crispr Therapeutics AG

(NASDAQ: CRSP)

, Editas Medicine Inc.

(NASDAQ: EDIT)

, og Intellia Therapeutics Inc.

(NASDAQ: NTLA)

har lagt til en samlet 2, 9 milliarder dollar til sine markedskapsler i år til dags, selv om ingen har gitt en av sine rusmidler til mennesker ennå. Selv om det ser ut til at vi har blitt feid opp i en annen mani, kunne disse aksjene fortsette å stige inn i det lange løp. Her er hvorfor.

1. Det har aldri vært en bedre tid å prøve noe nytt

Da Dr. Scott Gottlieb tok tøylene som FDA-kommisjonær for et år siden, gjorde han de vanlige taler om smøring av regjeringens gir til å fremskynde nye stoffer til pasienter som trenger dem. Så langt leverer han resultater. Byrået Center for Drug Evaluation and Research (CDER) godkjente 46 nye stoffer i 2017, opp fra bare 22 året før.

Viktigst, FDA har allerede signalisert en vilje til å godkjenne narkotika med bisarre leveringsruter. I fjor godkjente byrået sin første direkte administrerte genterapi for å målrette mot et enkelt gen. Luxturna bruker en reengineert versjon av virus som overfører forkjølelsen for å sette et gen inn i retinale celler.

Luxturna godkjennelse bidrar godt til Crispr Therapeutics, Editas og Intellia. Alle tre jobber med narkotikakandidater som redigerer defekte gener i levende vev, og så langt er adenovirus deres foretrukne transporttjeneste.

Alle tre selskapene jobber også med behandlinger som vil innebære å bruke CRISPR-Cas9 til å redigere gener i en lab-innstilling før innføring av reengineerte celler til pasienter. Hvis vellykket, vil prosessen trolig lignes på to nye CAR-T-terapier som FDA grønnlyset i fjor også.

2. Stor biopharma er flush med kontanter

Nylige skattereformer betyr at det er mange dypplukkede narkotikaproducenter som er klar til å trekke utløseren på alt som ser lovende ut. Hvis noen av disse selskapene produserer oppmuntrende data fra kliniske forsøk, kan samarbeidsavtaler og tilhørende milepælinntekter begynne å rulle inn.

La oss se på Sangamo Therapeutics

(NASDAQ: SGMO)

som et eksempel. Denne bioteknologien bruker en eldre genredigeringsmetode og adenovirusvektorer for levering. Kliniske data fra tidligere kandidater oppmuntret Pfizer

(NYSE: PFE)

å tilby Sangamo $ 70 millioner på forhånd, pluss $ 650 millioner i potensielle milepælsbetalinger, for å lisensiere en hemofili kandidat i fjor sommer. Etter imponerende resultater fra de første pasientene dosert med SP-525, Gilead Sciences

(NASDAQ: GILD)

kom og banket også. Gilead ga Sangamo 150 millioner dollar på forhånd for å få lisens til opptil 10 nye legemiddelkandidater, som hver kan føre til 300 millioner dollar i milepælinntekt.

Intellia, Editas og Crispr Therapeutics har alle minst en stor biopharma-partner som er lovet å bidra til å utvikle sine kandidater, men ingen har mottatt tilbud som inkluderer millioner på forhånd og spesifiserte milepæler. Når de kliniske dataene begynner å rulle inn, kunne Sangamo-esque samarbeidsavtaler løfte aksjene.

3. De er nye legemiddelkandidatfabrikker

For øyeblikket prøver Editas, Crispr Therapeutics og Intellia å få sin første nye medisinske kandidat i menneskelige forsøk. I løpet av et år eller to, kan rørledninger deres være full av samarbeid agn.

Stanford University forskere viste nylig at de kunne beskytte nerveceller avledet fra pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) ved å silke et enkelt defekt gen. Det som gjør denne run-of-mill-prestasjonen så spennende, er den lette som forskerne var i stand til å isolere sitt genmål. Det tar vanligvis måneder å finne kandidatgener som finnes i ikke-menneskelige genomer. Ved å bruke CRISPR-Cas9-teknikker, isolerte forskerne sitt mål etter å ha søkt et helt menneskelig genom på omtrent to uker.

Tid for tålmodighet

Hvis akademiske forskere kan finne et nytt ALS-mål i løpet av få uker, bør selskaper verdt en samlet $ 5, 7 milliarder kunne kutte ut nye legemiddelkandidater til venstre og høyre. Når det er sagt, skal jeg vente på en tilbaketrekking før jeg selv vurderer å kjøpe en av disse aksjene.

Selv om det er en solid sjanse, vil vi se mer avtaleaktivitet rundt årets slutt, kan det minste hintet på et sikkerhetsproblem fra noen av disse tre selskapene føre til hurtige og store tap fra de siste nivåene.