Populære Innlegg

Redaksjonens - 2019

3 Biotech aksjer å se i 2019

Anonim

Biotekniske aksjer kan levere øyeoppslag når kliniske forsøk går ut og regulatorer godkjenner nye stoffer. Men de fleste forsøkene mislykkes, og det er ingen garantier for et regulatorisk OK. Usikkerhet over forsøksresultater og FDA-beslutninger (go / no-go-beslutninger) gjør Sarepta Therapeutics

(NASDAQ: SRPT)

, bluebird bio

(NASDAQ: BLUE)

, og Vertex Pharmaceuticals

(NASDAQ: VRTX)

viktige aksjer å se på i 2019.

Utvide sin ledelse

Sarepta Therapeutics brøt ny grunn da den ble godkjent av Exondys 51 i 2016. Den første FDA-godkjente behandlingen for Duchenne muskeldystrofi (DMD), Exondys 51, kan bidra til å forsinke utviklingen av denne ødeleggende muskelavbruddssykdommen ved å øke produksjonen av dystrofin, et protein som er nødvendig for muskelbygging og vedlikehold.

DMD er forårsaket av mutasjoner som resulterer i utilstrekkelig dystrofinproduksjon. Dessverre mister de fleste DMD-pasienter muligheten til å gå i tenårene på grunn av muskelttap og gå bort i 30-årene på grunn av kardiovaskulære komplikasjoner forårsaket av tap av hjerte muskel.

I et forsøk på å forbedre resultatene, hopper Exondys 51 over mutasjoner som befinner seg i gensegmentet kjent som exon 51, slik at pasienter kan produsere mer nyttig dystrofin. Dessverre har bare ca. 13% av DMD-pasientene slike mutasjoner, så det er behov for flere behandlingsalternativer.

Heldigvis har Sarepta Therapeutics andre nærmerende terapier som kan brukes til å behandle ytterligere 16% av DMD-pasientene hvis FDA godkjenner. I desember arkiverte Sarepta for godkjenning av golodirsen, en terapi som hopper mutasjoner på exon 53. Og i år håper det å fil for godkjenning av casimersen, som hopper mutasjoner på exon 45.

Hvis disse stoffene passerer mønster med regulatorer, kan kommersiell mulighet være betydelig fordi de ville mer enn doble Sarepta's adresserbare marked. Exondys 51 koster rundt $ 300 000 per år, og i 3. kvartal 2018 utgjorde salget 78, 5 millioner dollar til tross for det begrensede adresserbare markedet. I 4. kvartal 2018 ble salget kalkulert til 84, 4 millioner dollar, og helårsinntektene til ca 301 millioner dollar. Det var opp fra $ 57, 3 millioner og $ 154, 6 millioner i 4. kvartal 2017 og for hele året 2017, henholdsvis.

Ta en titt på det siste Sarepta Therapeutics inntektsnummerutskriftet.

En genterapi som kan flytte nålen

I 2018 rapporterte bluebird bio positive data fra studier som evaluerer LentiGlobin, en genterapi som tar sikte på å redusere blodtransfusjoner hos pasienter med beta-thalassemi. De positive resultatene tillot selskapet å sende inn for europeisk godkjenning, og en beslutning om LentiGlobin forventes av disse regulatorene i år.

Hvis godkjent, kan LentiGlobin bli en bestselgende behandling. Blodtransfusjoner er dyre, byrdefulle og kan øke risikoen for skade på organene fra overbelastning av jern, som krever behandling. LentiGlobin kan eliminere transfusjoner helt for noen pasienter fordi den leverer et funksjonelt gen til pasienter som kan produsere beta-globin, et protein som er nødvendig for overlevelse av røde blodlegemer.

I kliniske studier resulterte en enkelt dose LentiGlobin i transfusjons uavhengighet hos åtte av 10 pasienter. Alle åtte av pasientene opprettholdte transfusjons uavhengighet gjennom den siste data cutoff perioden i september, med en median varighet av uavhengighet på 38 måneder.

Å eliminere transfusjon hos pasienter ville være spillendring, men det er fortsatt å se hvordan bluebird bio og betalere vil håndtere spørsmålet om prising. Nylig gjorde bluebird bio saken for en prissettingsordning som ville inkludere en up-front betaling og deretter innbetalinger fordelt over fem år for pasienter som hadde nytte av det. Selskapet satte ingen pris, men det innebar at en genterapi som LentiGlobin tilbyr $ 2, 1 millioner i egenverdi per pasient.

Siden 60.000 mennesker er født med beta-thalassemi over hele verden hvert år, inkludert 1500 i USA, kan en godkjenning i EU i år - og mulig godkjenning i Amerika neste år - generere milliarder dollar i inntekter for bluebird bio over tid.

Så enkelt som ett, to, tre

Vertex Pharmaceuticals har revolusjonert behandling med cystisk fibrose. For det første lanserte den en enkeltmedikamentterapi, Kalydeco, i 2012; da lanserte den to-medisinering, Symdeko, i 2018. Og nå er det på randen av å sende inn FDA-godkjenning av en tre-stoffkombinasjon som kan tillate det å behandle opptil 90% av de 75.000 menneskene med cystisk fibrose.

Selskapets laserfokus på cystisk fibroseforskning har gjort det mulig å utvide sitt adresserbare marked og salg betydelig de siste seks årene. I 2013 var Kalydecos salg 371, 3 millioner dollar. I dag forventes salget av Kalydeko, Symdeko og et tredje legemiddel, Orkambi, å være mellom $ 2, 9 milliarder til $ 3 milliarder kroner - og det er bare å kunne behandle ca 60% av pasienter med cystisk fibrose.

Snart vil Vertex få fase 3-data fra den andre av to trippelkombinasjonsterapier, slik at den kan bestemme hvilken av de to som vil filen for godkjenning hos FDA. I november rapporterte det positive resultater fra sin første triplettterapi, en kombinasjon av VX-659 og Symdeko. Så at triplet ville bli arkivert for en OK hvis den andre tripleten, som kombinerer VX-445 med Symdeko, ikke fungerer så godt. Etter fire uker forbedret behandling med VX-659 lungefunksjonen mot placebo med 10% til 14% fra baseline, avhengig av genetisk sminke.

Vertex Pharmaceuticals sa ikke nøyaktig når det vil ta sin beslutning, men det har sagt at en av de to tripplene vil bli arkivert for godkjenning "senest innen midten av 2019." Hvis ledelsen treffer det målet, kan dette selskapet få en FDA-beslutning tidlig i 2020, og rydde veien for salget til å hoppe betydelig igjen.

Ta en titt på det siste Vertex Pharmaceuticals inntektsutskriftstrykket.