Populære Innlegg

Redaksjonens - 2019

2 Blockbuster Gene Therapy Programmer å se i 2019

Anonim

Det er så mange bedrifter som prøver å gjøre noe med genterapi akkurat nå, for å prøve å holde styr på dem alle er en heltidsjobb. Hvis du er kort tid, men du fortsatt vil vite hvilken vei vinden er i ferd med å blåse for det generelle genterapiområdet, er det noen gode nyheter: Du kan begrense fokuset ditt til to potensielle blockbusters.

Vi ser sannsynligvis nye legemiddelgodkjenninger for Zolgensma fra Novartis

(NYSE: NVS)

og Lentiglobin fra blåbjørn bio

(NASDAQ: BLUE)

før slutten av året, og begge stoffene forventes å generere mer enn 1 milliard dollar årlig innen flere år. Dessverre har genterapi-plassen en ganske elendig track record når det gjelder store forventninger.

Kan en av disse spillerne bukke trenden? Her er hva du trenger å vite om utfordringene som står foran.

1. Zolgensma: Store forventninger

I fjor kjøpte Novartis AveXis for 8, 7 milliarder dollar for å få hendene på Zolgensma, en eksperimentell genterapi som tidligere ble kjent som AVXS-101. Den sveitsiske farmasøytiske giganten ble tiltrukket av stjernens resultater denne behandlingen ble produsert for spedbarn født med en progressiv nevromuskulær lidelse kalt spinal muskelatrofi (SMA).

Rundt 90% av barna født med type 1 SMA når ikke sin andre bursdag uten hjelp av en ventilator, fordi de har mistet styrken til å puste. Zolgensma er en engangsinfusjon som plasserer en funksjonell kopi av de muterte genetiske SMA-pasientene, som ser ut til å fungere bedre enn noen trodde.

Alle 15 pasienter behandlet med Zolgensma levde og pustet seg alene 24 måneder etter bare en infusjon. Barn født med SMA type 1 utvikler nesten aldri evnen til å sitte på egenhånd, men 11 av 12 som mottok den foreslåtte doseringen fremover, kunne ikke være assistert i mer enn fem sekunder.

Med så stor fordel mener Clarivate Analytics at årlig salg av Zolgensma kan nå 1, 47 milliarder dollar i 2021 og 2, 09 milliarder dollar i 2023. Å nå slike høyder vil trolig inspirere pharma-gigantene til å nå mer mellomstore oppkjøp av oppstart av genterapi.

Ta en titt på de siste inntjeningsanropene for selskapene vi dekker.

2. Zynteglo: Positiv mening

Inntil nylig har denne eksperimentelle terapien vært kjent som LentiGlobin fordi den bruker en lentivirus til å sette funksjonelle hemoglobingener inn i stamceller som produserer nye blodceller. Denne behandlingen kan brukes til pasienter med transfusjonsavhengig thalassemi (TDT) og seglcelle sykdom (SCD). Begge disse forholdene er forårsaket av dysfunksjonelle gener for hemoglobin, proteinet i røde blodlegemer som bærer oksygen til vev som trenger det.

Nylig anbefalte komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) av Det europeiske legemiddelkontoret betinget godkjenning av Zynteglo for TDT-pasienter som ikke kan finne en matchet stamcelledonor. Hvis Europa-kommisjonen følger CHMPs oppfatning, som det vanligvis gjør, vil dette være den første tilgjengelige behandlingen for TDT, i tillegg til hyppige blodtransfusjoner, som er smertefulle, ubeleilige og dyre.

Hvis godkjent i EU i første halvdel av 2019, og USA i 2021, kan årlig Zynteglo-salg nå 1, 12 milliarder dollar i 2023. Dels fordi det så ekstremt effektivt ut i Northstar-2-studien, hvor 10 av 11 behandlede pasienter hadde stoppet motta blodtransfusjoner og hadde hemoglobinnivåer oppe nær det normale området etter tre måneder.

Omkring 60 000 mennesker arver noen form for beta-thalassemi, og en stor del av denne populasjonen kan være berettiget til behandling med Zynteglo. Det er nok nok til å kjøre blockbuster-salg alene, og godkjenning av SCD nedover linjen kan presse denne genterapien enda lenger.

I USA alene er det rundt 100 000 mennesker som bor med SCD, og ​​kanskje en million over hele verden som kan bruke et behandlingsalternativ. Misdannet hemoglobin fører til at røde blodlegemer flater ut på en måte som ikke er nyttig. Sykleformede blodceller sitter fast i blodkarene, og effektivt stryker de organene de betjener og forårsaker mye smerte underveis.

Hvor mye koster dette?

I teorien kan disse behandlingene redde forsikringsselskaper og regjeringer som ender med å betale for dem masser av penger. Det er bare en annen SMA-behandling tilgjengelig, Spinraza fra Biogen

(NASDAQ: BIIB)

og det koster $ 750 000 for det første året, deretter $ 375 000 hvert påfølgende år for livet. Med dette i betraktning mener Institute for Clinical and Economic Review at Novartis kan kreve 2 millioner dollar for Zolgensma, og det vil fortsatt koste mindre enn Spinraza-behandling i løpet av pasientens levetid.

Blodtransfusjoner til behandling av beta-thalassemi er heller ikke billige. Bluebird mener Zynteglo kan spare betalere rundt $ 2, 1 millioner. Bluebird og Novartis vil sannsynligvis starte sine narkotika med listepriser rundt $ 1 million og en pay-as-you-go-modell som bryter kostnaden i en serie av årlige utbetalinger. Siden disse utbetalingene slutter så snart pasientene må stole på forskjellige behandlinger igjen, er det mye mindre risiko.

Langsiktig avdragsplaner virker som en enkel løsning for prisproblemet som enkeltadministrasjonsbehandlinger er tilstede, men ingenting endres så raskt som det burde i helsevesenet. Hittil har stofflanseringer for dyre enkeltadministrasjonsbehandlinger ikke levd opp til forventningene. Zynteglo og Zolgensma har en bedre sjanse enn å kurere trenden enn noen før dem. Hvis bluebird og Novartis ikke kan overbevise sluttbetalere, er deres terapier verdt store summer, men hele genterapi-universet kunne implodere.